RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视 网膜营养不良的基因治疗
核心细胞/技术原理
腺相关病毒（AAV）介导基因递送，修复视网膜功能
治疗原理
腺相关病毒（AAV）介导基因递送，修复视网膜功能
核心适应症
遗传性视网膜营养不良（RPE65 突变）先天性视力障碍儿童 / 青年
治疗方案
单眼玻璃体腔注射
细胞制剂
重组 AAV 病毒载体
获批时间
2025/12/1