血友病 A 的腺相关病毒基因治疗技术
核心细胞/技术原理
腺相关病毒载体递送凝血因子 VIII 基因，恢复凝血功能
治疗原理
腺相关病毒载体递送凝血因子 VIII 基因，恢复凝血功能
核心适应症
血友病 A（凝血因子 VIII 缺乏） 重型血友病 A 患者
治疗方案
静脉输注
细胞制剂
重组 AAV 病毒载体（凝血因子 VIII）
获批时间
2026/3/1