β 地中海贫血的造血干细胞基因编辑治疗技术
核心细胞/技术原理
CRISPR-Cas9 基因编辑造血干细胞，恢复血红蛋白合成
治疗原理
CRISPR-Cas9 基因编辑造血干细胞，恢复血红蛋白合成
核心适应症
β 地中海贫血 重型 β 地贫患者
治疗方案
造血干细胞移植
细胞制剂
基因编辑造血干细胞
获批时间
2026/3/1